药闻快报l新药动态速览第期

本期快讯

NEWS

本周，多款肿瘤、心血管疾病、血液疾病药物在国内和各国有了新的审批进展，快来和小编一起回顾吧~

＊

本期新药动态：

1

默沙东抗PD-1疗法Keytruda扩展适应症治疗皮肤鳞状细胞癌获FDA批准

2

汇伦医药注射用左亚叶酸钠治疗胃癌及结直肠癌获批上市

3

赛生药业Danyelza治疗神经母细胞瘤国内提交上市申请

4

礼来Jardiance治疗射血分数保留心衰3期临床试验达到主要终点

5

再鼎医药efgartigimod注射液治疗原发免疫性血小板减少症国内获批临床

01

默沙东抗PD-1疗法Keytruda扩展适应症治疗皮肤鳞状细胞癌获FDA批准

7月6日，默沙东（MerckCo）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名:pembrolizumab，帕博利珠单抗）扩展适应症：作为一种单药疗法，用于治疗不能通过手术或放疗治愈的局部晚期皮肤鳞状细胞癌（cSCC）患者。

皮肤鳞状细胞癌(cutaneoussquamouscellcarcinoma,cSCC)是皮肤不典型、变形的角质形成细胞的恶性增生。其范围从原位肿瘤（也被称为Bowen病）到侵袭性肿瘤和转移性疾病不等。皮肤鳞状细胞癌的前驱病变被称为光化（或阳光损伤）角化病。

Keytruda是一种人源化单克隆抗体，阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，从而激活可能影响肿瘤细胞和健康细胞的T淋巴细胞。

本次获批是基于2期KEYNOTE-试验的第二次中期分析数据，结果显示：在局部晚期疾病患者队列（n=54）中，Keytruda单药治疗的客观缓解率（ORR）为50%（95%CI:36-64），完全缓解率（CR）为17%、部分缓解率（PR）为33%。在27例有治疗反应的患者中，81%的患者缓解持续时间（DOR）≥6个月、37%的患者DOR≥12个月。

02

汇伦医药注射用左亚叶酸钠治疗胃癌及结直肠癌获批上市

7月5日，根据中国国家药监局（NMPA）最新公示，汇伦医药注射用左亚叶酸钠已正式获批，适应症为：1）叶酸拮抗剂（例如甲氨蝶呤）化疗、过量使用时，减轻其毒性、抵消其作用；2）化疗中，与氟尿嘧啶类药物联合使用，用于治疗胃癌和结直肠癌。

左亚叶酸是亚叶酸的活性异构体，其向细胞转运的能力优于亚叶酸，能更好的增强5-氟尿嘧啶（5-FU）的活性，具有药效和安全性优势。左亚叶酸钠盐的形式相比钙盐可避免药物沉积，允许联合输液，提高5-FU化疗效率；亦可防止引起离子代谢紊乱、心率失常及高血钙综合症。这些特征使得左亚叶酸钠成为亚叶酸类药物在临床肿瘤治疗中，更新更优的选择。

亚叶酸类产品主要用途有：1）用于大剂量甲氨蝶呤等叶酸拮抗剂的解救；2）用于治疗营养不良，婴儿期、肝脏疾病及叶酸吸收障碍综合征引起的巨幼红细胞性贫血等；3）在肿瘤化疗中，作为化学保护剂降低化疗的毒性反应，减轻患者的痛苦；4）作为生物调节剂，增加抗肿瘤药物对肿瘤细胞的细胞毒性，提高疗效，延长患者的生存期。

03

赛生药业Danyelza治疗神经母细胞瘤国内提交上市申请

7月6日，赛生药业与Y-mAbsTherapeutics宣布向中国国家药品监督管理局（NMPA）正式递交Danyelza（naxitamab，那昔妥单抗）的上市许可申请（BLA），与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。

神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤之一，尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者有很高的复发风险。

Danyelza是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，GD2抗原在各种神经外胚层来源的肿瘤和肉瘤中呈现高表达，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。Danyelza通过与肿瘤细胞表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。

在此前一项临床研究（NCT）中，22例患者纳入疗效分析，64%有难治性疾病、36%有复发性疾病，中位年龄为5岁（范围：3-10岁）。结果显示，Danyelza联合GM-CSF治疗的总缓解率（ORR）为45%、完全缓解率（CR）为36%、部分缓解率（PR）为9%。在有治疗反应的患者中，30%的患者缓解持续时间（DOR）≥6个月。

04

礼来Jardiance治疗射血分数保留心衰3期临床试验达到主要终点

7月7日，礼来（EliLilly）宣布，评估SGLT2抑制剂Jardiance（中文商品名：欧唐静，通用名：empagliflozin，恩格列净）治疗射血分数保留心力衰竭（HFpEF）患者的3期EMPEROR-Preserved试验达到了主要终点。

心力衰竭（HF）影响全球超过万人，治疗方面仍存在着显著未满足的医疗需求，因为大约一半的确诊者预计将在5年内死亡。HF是65岁以上老年人住院治疗的首要原因。射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）发生在心肌能正常收缩但心室中没有足够血液的情况下，与正常运转的心脏相比，进入心脏的血液更少。

Jardiance（欧唐静，恩格列净）是一种口服、每日一次、高选择性SGLT-2抑制剂。新兴的SGLT-2抑制剂类药物已被证实能够阻断肾脏中葡萄糖的再吸收作用，将过多的葡萄糖排泄到体外，从而达到降低血糖水平的效果，而且该降糖效果不依赖于β细胞功能和胰岛素抵抗。

结果显示：当联合标准护理治疗时，与安慰剂相比，Jardiance10mg将心血管死亡或心衰住院的复发风险显著降低了25%。主要终点的结果在有和无2型糖尿病（T2D）的患者亚组中是一致的。关键次要终点分析表明，与安慰剂相比，Jardiance将因心力衰竭而首次和再次住院的相对分析降低了30%，并显著减缓肾功能下降。该试验中，Jardiance的安全性与该药已知的安全性相似。

05

再鼎医药efgartigimod注射液治疗原发免疫性血小板减少症国内获批临床

7月8日，根据CDE网站公示，再鼎医药efgartigimod注射液获得三项临床试验默示许可，拟开发治疗原发免疫性血小板减少症、天疱疮。

原发免疫性血小板减少症又称特发性血小板减少性紫癜，是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，主要由血小板自身抗原免疫耐受性丢失导致。天疱疮是一种罕见、衰弱性的自身免疫性疾病，会引起皮肤和粘膜起泡。

efgartigimod是一款靶向FcRn的在研抗体片段，旨在减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体并阻断IgG循环。FcRn在全身中都有广泛表达，在阻止IgG抗体的降解过程中起着核心作用。Efgartigimod可与FcRn结合，通过阻断FcRn可降低IgG抗体表达水平，进而治疗多种已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病。

efgartigimod正在全球范围内开展多项临床研究，涉及的适应症包括重症肌无力、寻常性天疱疮、免疫性血小板减少症、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病等等。其中，efgartigimod在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）患者的关键性3期临床试验ADAPT中，已达到了主要研究终点。

往期推荐

药闻快报l新药动态速览第期

药闻快报l新药动态速览第期

药闻快报l新药动态速览第期

药闻快报l新药动态速览第期

转载请注明：http://www.doekd.com/wadwh/116710.html